Anvisa concede registro a remédio para pacientes com atrofia muscular espinhal Pais de bebês e crianças com a doença pedem há anos por liberação e redução do custo do medicamento no Brasil.

Uma esperança para as pessoas que sofrem de Atrofia Muscular Espinhal (AME) está mais perto de se tornar realidade. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) liberou a comercialização no Brasil do medicamento Spinraza, produzido pela Biogen e utilizado para o tratamento da doença.

Depois de quatro meses de análises, a Anvisa aprovou o remédio, destinado a pacientes com AME 5q, e oficializará sua decisão em publicação no Diário Oficial da União na segunda-feira (28).

É uma ótima notícia para quem tem AME e seus familiares. Estima-se que a doença afete um em cada 10 mil bebês nascidos no Brasil. Ela ataca o sistema nervoso até o ponto de o paciente perder todos os movimentos do corpo e não conseguir mais respirar espontaneamente.

“Foi uma comoção geral. Começamos a chorar e nos abraçar quando recebemos a informação por WhatsApp”, contou o empresário Luiz Carlos Begliomini Junior, de 37 anos, pai da pequena Maya, de 6 meses, que teve a história contada por A Tribuna.

Ela tem AME e pode morrer até os 2 anos se os pais não conseguirem R$ 3 milhões para importar o Spinraza dos Estados Unidos. A campanha de arrecadação de dinheiro continua (veja mais abaixo), porque ainda não há previsão de quando o remédio estará disponível no Brasil.

Próximos passos

Com o registro concedido, o próximo passo é a definição do preço máximo de venda. A Biogen deverá submeter uma nova documentação à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed), ligada ao Ministério da Saúde. O resultado pode demorar alguns meses. Só depois é que a empresa estará liberada para comercializar o Spinraza.

Para ser incorporado à rede pública de saúde, se for de interesse da Biogen e do Governo Federal, o medicamento precisará passar por avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) do Sistema Único de Saúde (SUS).

& #8220;A comissão busca garantir que sejam selecionadas as melhores opções de tratamento, as mais eficazes, seguras e custo efetivas”, diz o Ministério da Saúde, em nota.

Para a diretora da associação Amigos da Atrofia Muscular Espinhal (AAME), Izabel Kropsch, a concessão do registro ao Spinraza “é um passo importantíssimo”. Ela ressalta, porém, que não se pode baixar a guarda. “Nós queremos o objetivo final de que essa medicação chega aos pacientes, via SUS ou plano de saúde”.

O Spinraza, de substância inédita no País, é o único remédio que pode tratar a AME. “É um medicamento que muda a história da AME, dando uma possibilidade concreta de melhora significativa na qualidade de vida dos portadores dessa doença”, destacou o diretor-presidente da Anvisa, Jarbas Barbosa, em comunicado à imprensa.

Tire as dúvidas sobre a doença e o medicamento

O que é?

Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença crônica degenerativa e geneticamente determinada que afeta parte do sistema nervoso e se manifesta sob forma de fraqueza muscular progressiva e atrofia muscular em várias faixas etárias. Na AME, há perda de neurônios motores, que são essenciais para o controle do movimento e da força muscular.

Por que acontece?

Por conta de uma alteração em um gene chamado SMN1, responsável pela produção da proteína SMN (proteína de sobrevivência do neurônio motor), encontrada em todas as células do nosso corpo e primordial para o bom funcionamento do neurônio motor e, consequentemente, da normal função dos nossos músculos.

Até que nível a doença pode chegar?

Quanto mais cedo os sintomas iniciais de fraqueza aparecem (nos bebes de até 6 meses é a forma mais precoce e grave), mais rapidamente progride e impacto causa. Ao final do primeiro ano de vida, estes bebês não têm mais movimentos do corpo, não sentam e perdem a capacidade de firmar o pescoço, rolar na cama, movimentar pernas e braços e até se alimentar sem risco de engasgar.

O que o Spinraza pode fazer?

O medicamento pode parar o processo de baixa produção da proteína SMN.

O quanto a pessoa pode melhorar?

Em pesquisas com bebês de até 7 meses (que tinham a forma mais grave, mas com diagnóstico confirmado muito cedo), quem usou a medicação teve ganho no desenvolvimento motor (conseguiu sentar e movimentar braços e pernas, por exemplo). O quanto cada caso pode melhorar não se sabe. O remédio não cura, pois a AME é crônica.

Que acompanhamento é preciso fazer?

Pessoas com AME devem ser cuidadas por uma equipe multiprofissional e ter cuidados motores, respiratórios e nutricionais regulares.

Fonte: Anvisa libera remédio inédito no Brasil para Atrofia Muscular Espinhal – A Tribuna

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Ricardo
Meu nome é Ricardo Tostes, tenho 21 anos, capricorniano e estudante de Direito. Desde criança sou cadeirante, fui diagnosticado com distrofia muscular tipo centro nuclear. Sempre tive o sonho de levar informações para as pessoas e gostaria de dividir as minhas experiências de vida com vocês através deste blog.

1 comentário em “Anvisa concede registro a remédio para pacientes com atrofia muscular espinhal Pais de bebês e crianças com a doença pedem há anos por liberação e redução do custo do medicamento no Brasil.

  1. […] Com recente anúncio da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), ela agora espera que o remédio chegue mais barato ao Brasil até 15 de outubro, quando Arthur completa 3 anos. […]

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